以患者为中心的临床研究时代到来,RWS如何推动产业?

【编者按】4+7”带量采购扩围、新版医保目录发布等医药行业新变局之下,医学事务工作该如何洞察未来发展趋势,破解新政之下的痛点?

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9月11日,第四届中华医学事务年会(CMAC)之国内药企专场在沪召开,吸引了超过600位医药、医疗行业专家参与探讨和交流。随着新技术、新理念、新政策等外部环境的变化,临床研究模式也正在发生一场“变迁”,尤其是以患者为中心时代的到来,真实世界研究(RWS)正在成为一个重要盛京棋牌发展方向。

临床实践过程中的新趋势

RWS在临床研究中的重要性,愈发为行业专家所认识和强调。

复旦大学附属肿瘤医院肿瘤内科张剑主任谈到,从完善循证医学证据链的角度来说,RCT为相关指南提供证据,RWS则可以检验并外延指南的可实践性,进而使治疗策略逐步完善,“这是医学治疗从设想到成为医生深刻认知的完整过程。”

“同时,RWS在临床实践中,有更贴合现实需求和实际情况的土壤。”张剑认为,医生开展RCT时往往面临患者入组难、样本量有限、耗时耗力、成本高等难题;而在RWS中,往往临床诊疗过程也就是数据的收集过程,患者入组花费时间、精力更少,数据收集过程省时、省力,节约了临床研究成本,但需要保障数据收集中的质控。

尽管RWS似乎比RCT更“轻松”,但研究证据价值丝毫不弱。它可以解决临床中一些RCT难以解决的重要课题,比如,评估患者健康状况、疾病及诊疗过程,评估防治结局,支持医疗政策决定等等。

近年国内外出台一些政策法规,也为RWS提供了重要指导。2016年美国国会公布《21st Century Cures Act》,2018年FDA开元棋牌重磅宣布《真实世界证据方案框架》,2019年5月CDE出台《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》(征求意见稿)……可见,RWS已经成为一个重要的方向和趋势。

不过张剑也强调,RWS虽然方兴未艾,但其发展离不开大数据技术的支持。“在RWD的研究环境下,具体研究问题可能是建立研究型数据库后产生的。因此,在建立具体的研究设计之前,往往需要有探索数据库的过程,为研究方案的设计做准备 。”他说。

张剑分析,RWS的开展须从临床问题的确定、现有数据情况的评估切入,“临床数据库帮助进行临床研究相关要素的前期拆解与分析,盛京棋牌从而帮助确定具体的研究问题”。大数据技术还可以帮助进行研究方案的设计、研究中心的筛选。

尤为重要的是,大数据技术汇集院内、院外的多途径数据,是真实世界研究的基础;在九乐棋牌研究过程中,还需要大数据技术帮助进行研究数据的处理和质量控制。

真实世界研究的用武之地

零氪科技高级医学总监高瑛也提到,近年来我国医药、医疗领域正发生一场深刻的变革,加速了以患者为中心的时代到来,加之政策端红利不断释放,“让RWS开始有了用武之地。”

除近期引发巨大反响的《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》(征求意见稿)外,2018中华娱乐年底,海南乐城先行区试点将RWS用于药械注册审批。最新修订的《药品管理法》中也传出两个有利信号:一是RWD或可给罕见病等新药研发带来绿色通道,二是RWD也能给新药研发带来创新审批模式。

高瑛谈到,当前行业对于以患者为中心的RWS,有很大的需求。如,满足政策需求,定位产品优势,挖掘新的干预方法,升级循证依据,实现市场拓展等。

在高瑛看来,在以患者为中心的RWS创新实践中,研究方案设计中研究结果的选取,尤其要践行以患者为中心的原则,如无残疾生存率、生存质量等。“而E-PRO的数据对于评价以患者为中心的结果至关重要。” 高瑛说。

作为国内较早探索RWS的大数据企业,零氪积累了丰富行业经验。高瑛介绍,零氪凭借大数据技术,将院内数据、随访数据、互联网医院以及DTP药房数据以及E-PRO报告数据等整合,形成患者全生命周期的“全数据”。再利用科研数据管理体系,保障数据质量,最终形成基于科研级高质量数据的RWS解决方案,为医药行业赋能。

据悉,目前零氪已实现对上市后临床研究的全流程支持,其高效数据处理能力,确保RWS的高效;严格的QA和QC质量体系、经验丰富的专业团队,实现RWS的质量保证;多组学肿瘤队列数据模型、创新的数据运营与欧博平台研究管理模式,保障RWS的低成本。“高效、质量保障、低成本,三者就形成了零氪的核心优势。”高瑛介绍。

推动E-PRO的规范应用

值得一提的是,本次大会上,CMAC和零氪科技联合重磅发布《2019 E-PRO发展与创新白皮书》(下称白皮书),深入解读E-PRO在国内外应用情况,为E-PRO创新方向描绘出清晰的路线图,以期推动我国E-PRO的规范应用。

目前,医疗行业正在经历从“以疾病为中心”向“以患者为中心”的转变,PRO因其更加重视患者的症状报告、健康行为、倾向性及愿望、患者功能状态及治疗满意度,在临床研究中的应用逐渐增加。而电子化工具的兴起,从PRO过渡为E-PRO也成为必然趋势,当前国内外监管政策助推PRO数据电子化,FDA发布PRO指南表示,这种电子化的过渡和转变显著提高了PRO测量的科学性。

而白皮书指出了我国E-PRO发展存在的问题,包括:测量用量表质量不高,割裂于患者的诊疗数据及诊疗流程,监管缺乏行业标准及原则等等。白皮白金会书通过多方探索经验的总结、梳理,提出E-PRO未来改进和创新的方式在于“整合”。

一是E-PRO与EHR的整合,实现两系统无缝连接,多点采集,数据整合与动态更新。这对于医生以及医院管理者等都有不同的价值——医生在一个系统内就可以完成所有的评估行为,在协助临床决策的同时,节省整理文档和数据的时间,为科研项目做好数据准备;医院管理者可以将临床工作与科研工作相结合, 真正实现临床和科研的一体化管理。

二是E-PRO与移动端患者管理工具的整合。一方面患者通过移动端的工具已经和医生、平台产生连接关系,培养了使用习惯,更容易增加患者量表填写的依从性;另一方面,医护团队可以通过这样的工具,更好地对患者进行反馈,给予患者最有效的使用激励,最大化患者管理的效率和价值,及时进行治疗方案的调整。

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